腺相關(guān)病毒9型（Adeno-associated virus serotype 9, AAV9）是一種應(yīng)用廣泛的重組腺相關(guān)病毒血清型，具有較強的體內(nèi)轉(zhuǎn)導(dǎo)能力和良好的安全性特征。AAV9以其對心肌、骨骼肌、肝臟以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等多組織的高效轉(zhuǎn)導(dǎo)而聞名，已被廣泛用于基因遞送、功能基因?qū)W研究、疾病模型構(gòu)建以及臨床前/臨床基因治療探索。由于其較低的免疫原性、持久表達和較好的組織穿透能力，AAV9在全球基因治療與分子醫(yī)學(xué)研究中發(fā)揮著重要作用。
AAV2/9假病毒（GFP-Luciferase）采用AAV2反式輔助元件（Rep）與AAV9衣殼蛋白（Cap）體系，在HEK-293T細胞中共同表達并組裝，包裝攜帶熒光素酶報告基因（Luciferase）與綠色熒光蛋白基因（GFP）的重組基因組。該假病毒為復(fù)制缺陷型載體，本身不具備自主復(fù)制產(chǎn)生新病毒顆粒的能力，安全性高，且在衣殼與入侵途徑方面與AAV9的天然特性高度一致。因此，AAV2/9假病毒（GFP-Luciferase）可用于受體/入侵機制研究、組織或細胞轉(zhuǎn)導(dǎo)效率評估、中和抗體滴度測定、抑制劑篩選、啟動子/載體構(gòu)建優(yōu)化以及AAV9相關(guān)基因遞送策略與疫苗/免疫學(xué)研究中的方法學(xué)驗證。
